医线药闻

1. 5月6日，CDE官网公示，康诺亚1类新药CM383注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗阿尔茨海默病。根据康诺亚官网资料，CM383为一款靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单抗药物。

2. 5月6日，科伦博泰的第二代选择性RET抑制剂A400 (EP0031)获FDA批准开展2期临床试验。目前正在中国开展针对RET阳性NSCLC的关键临床研究，并已在晚期RET+实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤疗效。

3. 4月30日，南京维立志博生物科技有限公司宣布，其自主研发、拥有全球知识产权的1类新药抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展一项关键性临床研究。目前，国内外尚无同类产品上市。

4. 4月30日，益科思特（北京）医药科技发展有限公司自主研发的双特异性抗体YKST02获批临床。YKST02是一款靶向人浆细胞BCMA 和人T细胞CD3的创新型免疫双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。

投融药事

1. 5月6日，索元生物宣布，美国加州再生医学研究所（CIRM）拨款近1200万美元，用于支持进一步开发其生物标志物指导下的脑瘤基因疗法DB107。根据新闻稿，CIRM授予加州大学旧金山医学院（UCSF）的Noriyuki Kasahara博士和加州几所大学的一组研究人员拨款，用于DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤，其中包括胶质母细胞瘤（GBM）的临床1/2期试验。

科技药研

1. 近日，杜克大学医学院、多伦多大学病童医院、加州大学洛杉矶分校、伯明翰大学、伦敦大奥蒙德街儿童医院与Moderna公司的研究人员合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia 的研究论文。该论文报告了Moderna公司开发的mRNA疗法mRNA-3927在治疗罕见遗传病丙酸血症的首次人体临床试验的中期数据，展现了安全且有前景的治疗效果，将患者危及生命的代谢失代偿事件风险降低了70%。

[1] Koeberl, D., Schulze, A., Sondheimer, N. et al. Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia. Nature 628, 872–877 (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07266-7