医线药闻

1. 3月6日，勃林格殷格翰宣布，其罕见皮肤病创新靶向生物制剂佩索利单抗（商品名：圣利卓）皮下注射制剂上市申请已获国家药监局批准，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。

2. 3月5日，广东瑞顺生物技术有限公司宣布其CD19-CAR-DNT细胞药“RJMty19注射液”，获CDE默示许可开展注册临床试验，适应症为CD19阳性的成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

3. 3月5日，上海莱士血液制品股份有限公司发布公告，其研发的SR604注射液临床试验申请获批，适应症为血友病及先天性凝血因子口缺乏症患者出血发作的预防治疗。

4. 近日，据CDE官网显示，远大医药2.4类新药GPN00884滴眼液的临床试验申请获得默示许可，适应症为延缓儿童近视进展。GPN00884滴眼液是一款具有全新作用机制的创新药。

投融药事

1. 3月6日，吉利德宣布，已与Merus达成一项研究合作许可协议，共同开发靶向新型双重肿瘤相关抗原（TAA）的三特异性抗体。双方将使用Merus专有的Triclonics平台以及吉利德在肿瘤学的专业经验，研究和开发多个独立的临床前研究项目。

科技药研

1. 3月6日，北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在国际顶级期刊Nature Biotechnology发表题为“Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons”的研究论文，研究人员开发了RESTART v3，它利用近源tRNA来提高假尿嘧啶修饰的PTCs的读取效率。研究显示在培养细胞中的编辑效率平均比RESTART v2高约5倍（范围：2.1至9.5倍），并在囊性纤维化（cystic fbrosis）和黏多糖贮积症II型（Hurler syndrome）的疾病细胞模型中实现了功能性的提前终止密码子（PTC）读取。

[1]Luo, N., Huang, Q., Dong, L. et al. Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02165-8