医线药闻

1、11月8日，中国国家药监局官网公示，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液的上市申请已获得批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。值得一提的是，这也是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有创新的CD19 scFv（HI19a）结构。该药已在中国获批多项临床试验，针对的适应症包括：用于治疗成人复发或难治性ALL、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型ALL。其中，该药针对复发或难治性ALL的申请还被NMPA纳入突破性治疗品种。

2、11 月 8 日，中国国家药监局官网公告，罗氏 CD20/CD3 双抗 Glofitamab（格菲妥单抗，商品名：高罗华/Columvi）在国内获批上市，用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。格菲妥单抗注射液通过与 B 细胞表面的 CD20 和 T 细胞表面的 CD3 同时结合，介导免疫突触形成，随后引起 T 细胞活化与增殖、细胞因子分泌和细胞溶解蛋白释放，从而诱导表达 CD20 的 B 细胞溶解。

3、11 月 6 日，CDE 官网显示，第一三共/阿斯利康 HER2 ADC 德曲妥珠单抗（Enhertu，DS-8201）一项新适应症拟纳入优先审评，单药用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。

4、近日，全球抗生素研发合作组织与Innoviva公司旗下子公司Innoviva Specialty Therapeutics宣布，在一项全球关键性3期临床试验中，抗生素zoliflodacin达到了试验的主要终点。结果显示，口服zoliflodacin在泌尿生殖系统部位的微生物治愈率与全球标准治疗方案相当，该结果具统计学意义。

投融药事

1、11月7日，生物技术公司Adaptive Biotechnologies已与百济神州签署了一项多年期合作协议，以支持血液恶性肿瘤治疗药物的开发和商业化。根据合作协议，Adaptive公司基于下一代测序技术的ClonoSeq测定将用于评估百济神州治疗淋巴恶性肿瘤患者的最小残留病。

科技药研

1、11月6日，美国James Wilson教授团队研究发现了靶向肝脏的腺相关病毒（AAV）整合到宿主细胞基因组中，提供了长期持久表达的潜力，而不太可能驱动致癌突变。研究结果表明，在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达；然后是低水平但持续稳定的表达，这表明灵长类动物肝脏中AAV基因治疗的持久性可能是由于AAV载体的整合。本项研究是迄今为止在非人灵长类动物中进行的关于AAV对宿主基因组整合的最全面探索，对AAV基因治疗的安全性和长期疗效具有重要意义。并发表在Nature Biotechnology^[1]。

[1] Greig, J.A., Martins, K.M., Breton, C. et al. Integrated vector genomes may contribute to long-term expression in primate liver after AAV administration. Nat Biotechnol (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-023-01974-7